ノーモサング点滴静注250mg

平成25年3月25日付承認医薬品です。
今回は新薬18成分を含む23品目でした。
ヘミン点滴静注（商品名：ノーモサング点滴静注250mg/シミックホールディングス）
※新有効成分含有医薬品
オーファンドラッグ

厚労省の未承認薬使用問題検討会議で取り上げられ、開発支援品目として助成金を受け開発された薬です。
効能・効果は「急性ポルフィリン症患者における急性発作症状の改善」。

ヘミンは鉄を含んだポルフィリンで、ヘムの前駆体やポルフィリン体の過剰産生を抑制し、症状を改善します。
海外では、31カ国で肝性ポルフィリン症患者に承認済みです。
ポルフィリン症はヘムの合成経路にかかわる酵素の遺伝子異常により、本来体内に蓄積されないはずのヘムの前駆体やポルフィリン体の過剰産生されてしまう疾患で、1920年から2008年の間に国内351例の報告があるそうです。

ポルフィリン症の急性症状として激しい腹痛や嘔吐、麻痺などがありますが、先にヘミンが発売されている欧米では、ヘミンが急性症状を改善することが知られています。
かねてより日本での発売が求められていた薬がやっと登場した形ですね。